薬力学反応/有効性/新しいデリバリー方式の研究開発

• げっ歯類の縦断的 In vivo 画像化（IVIS）、生存中げっ歯類の In vivo 画像化（IVIS）
  
• MRI 主導による定位固定手術など、さまざまな標的手術技巧
• IHC、ELISA
• RT-qPCR、NanoString による遺伝子発現

毒性学と安全性評価

• GLP 準拠の小型・大型動物モデル
• GLP 製剤、用量分析、投与（供給装置適合性試験を含む）
• 生体内分布および持続性 qPCR または ddPCR、RT-qPCR、IHC、ELISA、中和抗体（nAb）、トータル抗体（tAb）
• 組織病理学および IHC：有資格の臨床および解剖病理学者
• サイトカイン / ケモカイン分析：多重免疫アッセイ
• 臨床病理学（臨床化学、血液学、尿検査など）
• 予測されるフェーズ I 投与薬における毒性評価

重要な品質特性

• ゲノムおよびカプシド力価
• 有効性
• 安全性と複製能力のあるベクター
• 純度および不純物
• 同一性
• 安定性

患者様選出/予測バイオマーカー

• 臨床バイオマーカー（Luminex、MSD、Quanterix、ELISA）
• ELISA、セルベースアッセイ、コンパニオン診断による既存の免疫
• ゲノミクス（NGS を含む）

安全性

• PCR によるシェディング
• 循環バイオマーカー（Luminex、MSD、Quanterix、ELISA 他を使用）
• 免疫原性：ベクターおよび導入遺伝子向け ELISpot 分析
• ベクターおよび導入遺伝子向け ADA
• ベクター部位の統合

標的同定および患者様選出/予測バイオマーカー

• 遺伝子発現（NanoString、NGS、PCR、単細胞シーケンシング）
• マルチプレックス サイトカインおよびケモカイン アッセイ（MSD、Luminex、Quanterix）
• IHC
• フローサイトメトリー